Retinitis pigmentosalı hastalarda subretinal alana nakledilen olfaktor mukoza kaynaklı invitro şartlarda çoğaltılmış allojenik ektomezenkimal kök hücre tedavisi emniyet ve etkinliğinin değerlendirilmesi
Safety and efficacy evaluation of submacular allogeneic ecto-mesenchymal stem cell transplantation in retinitis pigmentosa
- Tez No: 452474
- Danışmanlar: PROF. DR. GÜNGÖR SOBACI
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Göz Hastalıkları, Eye Diseases
- Anahtar Kelimeler: Belirtilmemiş.
- Yıl: 2015
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Gata
- Enstitü: Tıp Fakültesi
- Ana Bilim Dalı: Göz Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.
Özet
Faz-1 klinik çalışmamızda, Retinitis Pigmentosalı (RP) hastalarda subretinal alana nakledilen allojenik olfaktor ektomezenkimal kök hücre (OEMKH) tedavisinin emniyet ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçladık. Çalışmaya yasal körlük (EİDGK <20/200) seviyesinde olan erişkin 10 (2 kadın, 8 erkek) ileri evre Retinitis Pigmentosa hastası dahil edildi. Bu olgulara preoperatif ve postoperatif 6, 12, 18. aylarda detaylı klinik muayeneye ek olarak Elektroretinografi (ERG), Optik Koherens Tomografi (OKT, Spektral), Mikroperimetri, Bilgisayarlı Görme Alanı (GA) testleri tedavinin değerlendirilmesi için yapıldı. Sağlıklı erişkin bir kadının olfaktor mukozasından alınan biopsi materyalinden, Good Manufacturing Practices (GMP) sertifikalı laboratuarda (Acıbadem Labcell - İstanbul) üretilen OEMKH transkonjonktival pars plana yaklaşım ile ilkinde vitrektomi yapılmadan, bir ay sonra ikinci uygulamada vitrektomi yapıldıktan sonra EİDGK daha kötü olan gözde submakular alana 2x10(6) hücre/0.2ml dozunda 41 G kanül ile transplante edildi. Takip süresince topikal veya sistemik antienflamatuar ajan kullanılmadı. Hastaların hiçbirinde 18 aylık takip periyodunda oküler veya sistemik enflamasyon, tümöral gelişim gözlenmedi. İlk uygulamadan sonra 5 hastada epiretinal membran (ERM), 1 hastada koroidal neovasküler membran (KNVM), 1 hastada retinal yırtık gelişti. İkinci uygulamadan sonra 1 hastada katarakt gelişti. Gelişen komplikasyonlar uygun cerrahi yöntemle tedavi edildi. OEMKH tedavisi uygulanan; 3 (%30) hastada görme seviyesi aynı kalmış; 2 (%20) hastanın uygulama yapılan gözünde görme artışı (EİDGK>0,2 log ünitesi); 3 (%30) hastanın uygulama yapılmayan gözünde görme artışı; 2 (%20) hastanın her iki gözünde görme artışı saptanmıştır. Sonuç olarak ileri evre RP hastalarında immünsupresyon verilmeksizin kaynakçada ilk defa submakular alana allojenik OEMKH transplantasyonu uygulanan bu yeni teknik emniyetli ve etkinlik adına makular fonksiyonların restorasyonu için umut vadeder görünmektedir.
Özet (Çeviri)
In this study we aimed to evaluate the safety and the efficacy of submacular olfactory ecto-mesenchymal stem cell (OEMSC) transplantation in patients with retinitis pigmentosa (RP). This phase-1 clinical study includes 10 adult retinitis pigmentosa patients (2 women 8 men) with best-corrected visual acuity (BCVA) <20/200. In addition to full clinical examinations ERG, macular OCT (Spectralis), microperimetry (MP1), and visual field examinations (Humprey, 10-2; 30-2 ) were used for evaluation of the treatment. Using transconjunctival pars plana approach without vitrectomy for the first, and with vitrectomy for the second injection performed 1 month after, OEMSCs, cultured from a single healthy adult donor, provided by GMP-certified laboratory (AcibademLabcell, Istanbul) were injected into the submacular area through 41 G needle at a dose of 2x10(6) cells/0.2ml in eyes with worse BCVA. No topical and systemic anti-inflammatory agents were used. None showed ocular or systemic inflammatory sign and tumorogenesis in 18 months period. Epiretinal membrane in 5 (50%) patients, choroidal neovascular membrane in 1 (10%), and retinal tear in 1 (10%) that occurred after the first injections. Cataract in 1 (10%) occured after second injections. These complications were treated successfully. BCVA increased minimum 0,2 log unit in some advanced RP cases, both eyes of 2 patients (20%), treated eyes of 2 (20%) patients, untreated eyes of 3 (30%) patients. BCVA of the other 3 (30%) patients were the same. This novel technique, with injection of allogeneic OEMSC into the submacular area without immunosuppression in RP patients, is safety and seems to be promising for restoration of macular functions.
Benzer Tezler
- Usher sendromu'nda nörosensoriyel işitme kayıpları (Genetik-işitsel araştırma)
Başlık çevirisi yok
MÜSLÜM BEREKETOĞLU
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
1999
Kulak Burun ve BoğazEge ÜniversitesiKulak Burun Boğaz Ana Bilim Dalı
PROF. DR. ÖVÜNÇ GÜNHAN
- Retinitis pigmentozalı hastalarda görme düzeyi ile optik koherens tomografi ve elektrofizyolojik bulgularının ilişkisinin araştırılması
Investigation of the relationship between electrodiagnostic findings and optical coherence tomography with visual acuity in patients with retinitis pigmentosa
ÜMEYYE TAKA AYDIN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2014
Göz HastalıklarıMarmara ÜniversitesiGöz Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. ÖZLEM ŞAHİN
- Görme keskinliği 0,399 logmar'ın altında olan ile görme keskinliği 0,4-1,0 logmar aralığında olan retinitis pigmentozalı hastalarda; aydınlatma renk sıcaklığının okuma performansı üzerine etkisinin karşılaştırılması
Comparison of the effect of illumination color temperature on reading performance in retinitis pigmentosa patients with a visual acuity of less than logmar 0,399 and with a visual acuity range between logmar 0,4 and 1,0
KAZIM HİLMİ OR
Yüksek Lisans
Türkçe
2017
Göz HastalıklarıAnkara ÜniversitesiGöz Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. EMİN ÖZMERT
- Otozomal resesif geçişli retinitis pigmentosa' nın patolojisinden sorumlu rpe65 geni' nin moleküler analizi
Molecular analysis of rpe65 gene in charge of pathology of autosomal recessive inherited retinitis pigmentosa
ÖZGE SARICA YILMAZ
Yüksek Lisans
Türkçe
2015
Tıbbi BiyolojiCelal Bayar ÜniversitesiTıbbi Biyoloji Ana Bilim Dalı
YRD. DOÇ. DR. NURAY ALTINTAŞ
- Kalıtsal retina dejenerasyonlarının moleküler genetiği
Molecular genetics of inherited retinal degenerations
RIZA KÖKSAL ÖZGÜL