Geri Dön

HEMATOPOETİK KÖK HÜCRE NAKLİ YAPILMIŞ“TALASEMİMAJÖR”HASTALARINDA NAKİL ÖNCESİ VE SONRASIDEMİR YÜKÜNÜN BELİRLENMESİ VE NAKİL SONRASIUYGULANAN DEMİR ŞELASYON TEDAVİ YÖNTEMLERİNEUYUMUN VE TEDAVİ BAŞARISININ DEĞERLENDİRİLMESİ

Determination of iron burden before and after transplantation in patients with thalassemia major who underwent hematopoietic stem cell transplantation and evaluation of compliance and treatment success with iron chelation treatment methods after transplantation.

  1. Tez No: 528459
  2. Yazar: AYNUR KAZIMOVA
  3. Danışmanlar: PROF. DR. MEHMET ERTEM
  4. Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
  5. Konular: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Child Health and Diseases
  6. Anahtar Kelimeler: Hematopoetik kök hücre nakli, thalasemi major, demir şelasyon tedavisi, flebotomi, Hematopoietic stem cell transplantation, thalassemia major, iron chelation therapy, phlebotomy
  7. Yıl: 2018
  8. Dil: Türkçe
  9. Üniversite: Ankara Üniversitesi
  10. Enstitü: Tıp Fakültesi
  11. Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
  12. Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
  13. Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.

Özet

Amaç: Bu çalışmanın amacı AÜTF Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları, Çocuk hematoloji Bilim Dalı Hemopoetik Nakil ünitesinde 1997-2016 yılları arasında Talasemi Majör nedeniyle HKHT yapılmış hastalarda nakil öncesi ve sonrası demir yükünün belirlenmesi ve nakil sonrası vücudda birikmiş olan demirin hangi yöntemlerle uzaklaştırmaya çalışıldığının, bu uygulama sırasında karşılaşılan sorunların, tedaviye uyumun ve uzun dönemdeki tedavi başarısını değerlendirilmektir. Hastalar ve yöntem: Bizim çalışmamıza AÜTF Pediatrik KİT Ünitesinde beta thalasemi major hastasına ilk HKHN uygulandığı Mart 1997 tarihinden Mayıs 2016 yılına kadar HKHN uygulanan tüm talasemi major hastaları izlem süresi en az 2 yıl olacak şekilde dahil edildi. Çalışmada HKHN uygulamasının başarılı olduğu artık thalasemi olmayıp ve kan transfüzyonu gerektirmeyen toplam 70 hasta yer almiştir. HKHN uygulamasının başarısız olduğu ve kan transfüzyonu almaya devam eden hastalarla nakil sonrası ilk 2 yıl içinde eksitus olmuş hastalar çalişmaya dahil edilmemiştir. Hastaların bilgilerine Ankara Üniversitesi Tıp Fakultesi Pediatrik KİT Ünitesi arşivinde bulunan nakil dönemine ait dosyalarından, hastaların nakil sonrası poliklinik izlem dosyalarından ve bilgisayar kayıtlarından ulaşıldı. Nakil öncesi bilgileri: HKHN'e kadar kaç yıl eritrosit suspansiyonu almış, nakil öncesi aldığı şelasyonlar ve kaç yıl kullanmış, nakil öncesi ferritin ortalaması, nakil öncesi Kalp/karaciğer MR 2T* yapılıp yapılmadığı, yapılmışsa demir yükününderecesi, nakil öncesi yapılmışsa karaciğer biopsisive bioyopsi sonuçları, kronik hepatit B veya geçirilmiş hepatit C enfeksiyonu olup olmaması Nakil özellikleri; Donör özellikleri, Pesaro risk sınıflandırması, pesaro risk sınıflandırmasına göre verilen hazırlama rejimi, GVHD profilaksisi, kök hücre kaynagi, ABO uygunsuzluğu 47 Nakil sonrası bilgileri; 12. aydaki kimerizm yüzdesi, myeloid ve trombositengrafman günleri, HKHN sonrası tedavi gerektiren kronik GVHD olup olmadığı, nakil sonrası +6.ay, +9.ay, +12.ay bakılan ferritin değerleri ortalamsı ve eş zamanlı CRP değerleri, HKNH sonrası +12.aydan sonra 6-12 ay arayla 5 yıllık izlemde uzun süreli ferritin değerlerinin değerlendirilmesi, HKHN sonrası seçilen ilk ve başlandıysa 2.demir şelasyon tedavi yöntemi tercihleri (DFO, DFX, Flebotomi), tedavinin başlanma ayı, başlanma dozu, kaç gün arayla uygulandıgı, ilk başlanan ve başlandıysa 2. şelasyon tedavi devam süresi, tedaviye uyumun değerlendirildi. Bulgular: Çalışmamızın hedeflediği zaman aralığında çalışmaya dahil edilen toplam 70 hastanın 67'sine birinci ve 3'e ikinci kez HKHT yapılmıştır. Hastaların 64'e (%91,4) tam uyumlu kardeşten (6/6) ve büyük kısmına kemik iliği kaynaklı kök hücre nakli yapılmıştır. Çalışmamıza dahil olan hastaların hepsine myeloablatif hazırlama rejimi verilmiştir. Nakil sonrası myeloid ve trombosit engrafman tüm hastalarda olmuştur. Nakil sonrası izleminde hastaların 69'nun kimerizmi gönderilmiş ve bakılan 69 hastanın 54'de (%78,3) tam ve 15'de (%21,7) miks kimerizm saptanmıştır. Çalışmaya dahil olan 70 hastanın 54'e (%77,1) nakil sonrası şelasyon tedavisi önerilmiş, 16 (%22,9) hastaya önerilmemiştir. Şelasyon tedavisi önerilmeyen hastaların önerilmeme nedeni 12.ay bakılan ferritin değerlerinin 1000ng/ml altnda olmasıdır. Şelasyon önerilen hastların tedavi başlandığı zaman serum ferritin değeri >1000ng/ml saptanmıştır. Nakil sonras ilk şelasyon tedavisi olarak deferisiroks 14, desferrioksiamin 35, flebotomibir, desferrioksiamin+ flebotomi dört hastaya önerilmiştir. Çalışmamıza dahil olan hastalardan 54'e ilk demir şelasyon tedavisi önerilmesine rağmen 33'ü (%61,1) tedaviye uyum sağlayarak düzenli uygulasa da, 20 (%37) hasta düzensiz ve bir (%1,85) hasta da tedaviyi hiç uygulanmamış. Sonuç: Hastalara HKHT öncesi ve sonrası düzenli olarak 3 ay arayla ferritin değerlerinin bakılması gerekmektedir. Nakilden sonra +9-12 aylarda kalp ve karaciğer MR T2* incelemesi yapılması gerekmektedir. Tedavi başlanan hastalarda demir yükü 9-12 ay ara 48 ile kalp ve karaciğer MT T2* incelemesiyle takıp edilmelidir. Bu incelemenin sonuçlarına göre tedavinin günlük dozu azaltıla bilir veya tedavi kesilebilir. Hastaların +9 ile +12.aylarda bakılan ferritin değeri >1000ng/ml'nin ise veya +9 ile +12.aylarda bakılan ferritin değeri <1000ng/ml'nin ise fakat MR T2* incelemesinde kalp ve karaciğerde demir yükü varsa tercih edilecek tedaviler sırasıyla aşağıda gösterilmiştir:  Deferisiroks 15mg/kg/gün dozunda CSA kesiminden en az 3 ay sonra başlanmalı olup demir yüküne göre gerekirse aralıklık kreatinin bakarak 4-6 hafta ara ile doz arttırılıp maksimum 25mg/kg/gün dozuna çıkartılabilir.  Deferisiroks tedavisi alamayan hastalara DFO (40mg/kg/gün dozunda 4-5 gün/hafta SC infüzyon) ve Flebotomi (6-8ml/kg/doz 2- 3 hafta ara ile) uygulanabilir. Tedaviler ferritin değeri <500-1000 ng/ml inene kadar ve MR T2* incelemesinde demir yükü olmayana kadar devam edilmelidir.

Özet (Çeviri)

Objective: The aim of this study is to determine the iron burden before and after transplantation and to evaluate the methods of removal of the iron accumulated in the body after transplantation, the problems encountered during this application, the compliance with the treatment and the treatment success in the long term in patients who underwent HSCT in the hematopoietic transplantation unit of AUTF Child Health and Diseases, Department of Pediatric Hematology, in the Hematopoietic Transplantation Unit between 1997-2016. Patients and methods: In our study, all patients with thalassemia major who had undergone HSCT from March 1997, when first HSCT was administered to a beta thalassemia major patient, to May 201 in AUTF Pediatric Bone Marrow Transplantation (BMT) Unit with follow-up period of at least 2 years were included in our study. In the study, 70 patients who has received successful HSCT administration, did not have thalassemia anymore and did not require blood transfusion were included. Patients who failed to receive HSCT and continued to receive blood transfusion and the patients who died within 2 years after transplantation were not included in the study. The data of the patients were gathered from the files of the transplantation period in the archive of the Ankara University Medical Faculty Pediatric BMT Unit, from the policlinic follow-up files of the patients and from the computer records. Pre-transplant information: How many years erythrocyte suspension taken until HSCT, amounts of received chelations before the transplantation and how many years used, average amount of ferritin before the transplantation, whether the heart / liver MR 2T * was performed before transplantation and if performed level of iron burden, if performed before transplantation liver biopsy and biopsy results, whether the patient has chronic hepatitis B or histroy of past hepatitis C infection 50 Transport characteristics: Donor properties, Pesaro risk classification, preparation regime according to pesaro risk classification, GVHD prophylaxis, stem cell source, ABO incompatibility Post-transplant information: Percentage of chimerism in the 12th month, days of myeloid and thrombocyte engraftment, whether or not chronic GVHD requiring treatment occured after HSCT, mean ferritin values and simultaneous CRP values measured at + 12th, + 6th, + 9th month after the transplantation, evaluation of long-term ferritin values at 5-year follow-up at 6-12 months after HSCT + 12th month, first and 2nd selected treatment method (DFO, DFX, Phlebotomy) after the HSCT, the month which treatment began in, starting dose, how many days between treatments, the duration of first chelation therapy and if initiated the 2nd chelation therapy, treatment compliance were assessed. .Results: During the time period targeted by our study, 67 out of 70 patients included in our study were received HSCT once and 3 of 70 patients received HSCT twice . From fully compatible siblings (6/6) and mostly bone marrow-derived stem cell transplantation was performed to 64 (91.4%) patients. All patients included in our study were given myeloablative preparation regimen Postoperative myeloid and platelet engraftment was observed in all patients. In the post-transplant follow-up, the chimerism of 69 patients was reported and in 54 (78.3%) of 69 patients complete and in 15 (21.7%) patients mixed chimerism was detected. Of the 70 patients included in the study, 54 (77.1%) patients were recommended chelation treatment after transplantation and 16 (22.9%) patients were not recommended. The reason for not recommending chelation therapy to some patients is that the ferritin values at 12 months are below 1000 ng / dl. Serum ferritin value of patients who were recommended chelation was determined as > 1000ng / ml at the initiation of treatment. After transplantation, Defericirox 14, desferrioxyamine 35, phlebotomycin, desferrioxyamine + phlebotomy were recommended for four patients as the first chelation. Although the first iron chelation treatment 51 was recommended to 54 patients in our study, 33 (61.1%) patients were treated regularly by adhering to the treatment, 20 (%37) patients received the treatment irregularly and one (%1,85) patient was never treated. Conclusion: Ferritin values should be chd at intervals of 3 months before and after HSCT. Cardiac and liver MR T2 * examination should be performed in 9-12 months after transplantation. In patients who underwent treatment, iron load should be performed with a 9-12 month interval in the presence of heart and liver MT T2 * examination. According to the results of this examination, the daily dose of treatment can be reduced or treatment can be discontinued. If the ferritin value is > 1000ng / ml in patients at +9 to + 12 months or the ferritin value of +9 and + 12 months is <1000 ng / ml but there is an iron burden in the heart and liver on MRI T2* examination, the treatments to be preferred are shown below:  Deferasirox 15mg / kg / day at least 3 months after the CSA should be started according to the iron load if necessary creatinine might be checked intermittently and dosage can be increased to a maximum dose of 25mg / kg / day by 4-6 weeks interval.  DFO (40 mg / kg / day SC infusion at 4-5 mg / kg / day) and Phlebotomy (6-8 ml / kg / dose for 2-3 weeks) may be administered to patients who cannot receive deferasirox treatment. Treatments should be continued until the ferritin value is reduced to < 500 -1000 ng / ml and MR T2 * is free of iron overload.

Benzer Tezler

  1. Tez No

    641610

    Hematopoetik kök hücre transplantasyonu yapılan talasemi majör tanılı hastalarda uzun dönem yaşam kalitesinin değerlendirilmesi

    Assessment of long-term quality of life in patients with thalassemia major diagnosis following hematopoetic stem cell transplantation

    ORUÇALI GULIYEV

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2019

    HematolojiEge Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. SERAP AKSOYLAR

  2. Tez No

    457596

    KEMİK İLİĞİ TRANSPLANTASYONU YAPILMIŞ BETA TALASEMİ MAJOR OLGULARININ ENDOKRİN GEÇ YAN ETKİLER AÇISINDAN DEĞERLENDİRİLMESİ

    Evaluating the Patients with Thalassemia Major for Long Term Endocrinological Complicatoins after Bone Marrow Transplantation

    BİLGE ALDEMİR KOCABAŞ

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2009

    HematolojiAkdeniz Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. MEHMET AKİF YEŞİLİPEK

  3. Tez No

    414937

    Hematopoetik kök hücre nakli sonrası metabolik sendrom sıklığı ve gelişmesini etkileyen risk faktörleri

    The risk factors affcting the frequency and devlopment of metablic syndrome after hematopoietic stem cell transplantion

    GİZEM GÜNER

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2015

    Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. SERAP AKSOYLAR

  4. Tez No

    845857

    Hematopoetik kök hücre naklinin pediatrik hastalarda işitme üzerine etkisinin retrospektif olarak değerlendirilmesi

    Retrospective evaluation of the effect of hematopoietic stem cell transplantation on hearing in pediatric patients

    SIMUZAR SAMADLI

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2023

    Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıEge Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    PROF. DR. SERAP AKSOYLAR

  5. Tez No

    552070

    Hematopoetik kök hücre nakli yapılmış hastalarda anjiyogenik faktör düzeylerinin aGvHH ile ilişkisi

    The relationship between aGvHH and angiogenetic factor levels in hematopoietic stem cell transport Child health and diseases

    ÖZLEM ŞATIRER

    Tıpta Uzmanlık

    Türkçe

    Türkçe

    2019

    HematolojiHacettepe Üniversitesi

    Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı

    DOÇ. FATMA VİSAL OKUR

Geri Dön