Hematopoietik kök hücre nakli yapılan çocuklarda kullanılan busulfanın ağırlığa ve yaşa dayalı doz uygulamalarının klinik karşılaştırılması
Clinical comparison of weight and age based strategy of dose administration in children receiving busulfan for hematopoietic stem cell transplantation
- Tez No: 387028
- Danışmanlar: DOÇ. DR. FATİH MEHMET AZIK
- Tez Türü: Tıpta Uzmanlık
- Konular: Hematoloji, Hematology
- Anahtar Kelimeler: Busulfan, Doz-cevap ilişkisi-ilaç, Hematopoetik kök hücreler, Kök hücreler, Çocuklar, İlaçlar, Busulfan, Dose-response relationship-drug, Hematopoietic stem cells, Stem cells, Children, Drugs
- Yıl: 2014
- Dil: Türkçe
- Üniversite: Sağlık Bakanlığı
- Enstitü: Ankara Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hematoloji Onkoloji Eğitim ve Araştırma Hastanesi
- Ana Bilim Dalı: Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
- Bilim Dalı: Belirtilmemiş.
- Sayfa Sayısı: Belirtilmemiş.
Özet
Busulfanın hematopoietik kök hücre naklinde (HKHN) terapötik ilaç düzeyi monitorizasyonu ile dozunun ayarlanması, graft yetmezliği/relaps oranları ve toksisiteyi azaltmaktadır. Bu çalışmada, ülkemizde busulfan plazma düzey tayini yapılamadığından daha önce yapılan farmakokinetik analizlere dayanarak, geriye dönük olarak yaşa göre ve vücut ağırlığına göre intravenöz busulfan kullanım formlarının klinik etkinlik, engraftman, erken komplikasyonlar, sağ kalım ve relaps oranları ile toksisite profillerinin karşılaştırılması için amaçlanmıştır. Ankara Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Hematoloji Onkoloji Eğitim ve Araştırma Hastanesi Kemik İliği Nakil Ünitesi'nde Nisan 2010-Şubat 2013 tarihleri arasında HKHN yapılan ve busulfan içeren hazırlama rejimi almış ve nakil sonrası 100 gününü tamamlamış olan 61 hasta çalışmaya alınmıştır. Busulfan dozunun yaşa veya vücut ağırlığına dayanarak ayarlanmasına göre karşılaştırıldığında; veno-okluziv hastalık (VOH) gelişimi, defibrotid kullanımı, bilirubin yüksekliği, hipoksi, dispne, hastanede yatış süresinin uzunluğu, febril nötropeni, ateşli epizod sayısı ve nedeni bilinmeyen ateş sıklığının vücut ağırlığına dayalı ayarlanan grupta daha yüksek olduğu tespit edilmiştir. Ancak busulfan dozunun yaşa veya vücut ağırlığına göre ayarlanmasının; HKHN erken komplikasyonları, akut ve kronik graft versus host hastalığı, engraftman ve kimerizm oranları, transplant ilişkili mortalite ile toplam ve olaysız sağ kalım süreleri üzerine etkisi saptanmamıştır. Bu sonuçlar doğrultusunda busulfan plazma düzeyi izleminin yapılamadığı yerlerde vücut ağırlığına göre busulfan dozu ayarlanmasının daha yüksek busulfan maruziyetine neden olabileceği; VOH riskini ve enfeksiyöz komplikasyonları artırabileceği akılda tutulmalıdır.
Özet (Çeviri)
Busulfan, combined with therapeutic drug monitoring-guided (TDM) dosing, is associated with fewer graft failures/relapses and lower toxicity in hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Because TDM of busulfan can not performed in our country, based on previous pharmacokinetic analyses, we aimed this retrospective study for comparison of weight and age based dosing strategy in terms of clinical efficiency, engraftment, early complications, survival and relaps rates and toxicity profiles in children receiving intravenous busulfan. Sixty-one children underwent HSCT with busulfan based conditioning regimen and who completed post-transplant 100 days at Ankara Children's Hematology and Oncology Research Hospital Marrow Transplantation Unit, from April 2010 to February 2013 were enrolled in this study. When weight and age based busulfan dosing strategy were compared, occurrence of veno-occlusive disease (VOD), usage of defibrotide therapy, extent of staying at the hospital, frequencies of febrile episodes, febrile neutropenia and fever of unknown origin occurred more in the weight based dosing strategy group. Weight based dosing strategy group also had higher bilirubin concentration, more symptoms of hypoxia and dispnea. However, no relationships were found between two groups in terms of early complications of HSCT, acute and chronic graft versus host disease, engraftment and chimerism, transplant related mortality, overall and event free survival rates. We concluded that, weight based strategy of busulfan dose administration may cause higher busulfan exposure, higher incidence of VOD and higher infectious complications at the places where TDM of busulfan can not be performed.
Benzer Tezler
- Allojenik ve otolog hematopoetik kök hücre nakli yapılan çocuklarda endokrin fonksiyonların retrospektif değerlendirilmesi
Retrospective evaluation of endocrine foci in children undergoing allogeneic and autologous hematopoietic stem cell transplantation
HANİFE NUR AY
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2024
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıErciyes ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
DOÇ. DR. EBRU YILMAZ
- Allojenik kök hücre nakli yapılan malign ve nonmalign hastalığa sahip çocuklarda transplant ilişkili trombotik mikroanjiopati
Transplant-associated thrombotic microangiopathy in children with malign and non-malign diseases after allogeneic stem cell transplantation
FATİH ERBEY
Tıpta Yan Dal Uzmanlık
Türkçe
2008
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıÇukurova ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. ATİLA TANYELİ
- Çocuklarda allojenik hematopoetik kök hücre nakli sonrası nörolojik komplikasyonlar ve risk faktörleri
Neurological complications and risk factors after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in children
GÜLAY AKSAK YİĞİT
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2024
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıHacettepe ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. BÜLENT BARIŞ KUŞKONMAZ
- Hematopoetik kök hücre nakli yapılan çocuk hastalarda böbrek fonksiyonlarının değerlendirilmesi
Evaluation of kidney functions in patients with hematopoetic STEM cell transplantation
FATMA ÖZBEK TEZCAN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2022
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıErciyes ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. İSMAİL DURSUN
- Çocuklarda hematopoietik kök hücre nakli komorbidite indeksinde yeni kriter ve indeks önerileri
Suggestions for new criteria in ebmt comorbity scoring for pediatric hematopoietic stem cell transplantation
GAMZE GEZGEN KESEN
Tıpta Uzmanlık
Türkçe
2018
Çocuk Sağlığı ve HastalıklarıSağlık Bilimleri ÜniversitesiÇocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı
PROF. DR. NAMUK YAŞAR ÖZBEK